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Participer à un protocole

Les progrès rapides réalisés dans le traitement du myélome sont le fruit d’une recherche impliquant médecins et malades dans des protocoles d’études nationales, voire internationales.

Dans le traitement du myélome, certains médicaments appartiennent au traitement validé et d’autres plus récents sont en cours d’évaluation dans des essais thérapeutiques. Afin d’améliorer les connaissances et les traitements des maladies, les médecins et les chercheurs doivent évaluer les nouveaux traitements, et ils proposent parfois à leurs patients de participer à des études, c’est-à-dire de  « rentrer » dans un protocole.
L’objectif de ces programmes réalisés en collaboration entre médecins hospitaliers et responsables de recherche clinique de l’industrie pharmaceutique, est d’évaluer avec rigueur l’efficacité et la tolérance de nouveaux traitements ou de nouvelles stratégies thérapeutiques. Ce sont de grands essais internationaux qui ont été discutés par de nombreux experts et présentent toutes les garanties pour les malades.

 

Les études cliniques
Avant qu’un nouveau médicament soit proposé à un malade, il a été étudié pendant de longues années en laboratoire, puis chez l’animal, puis chez l’homme volontaire sain et malade, par le biais d’études pré-cliniques et cliniques.
– Phase 1 : volontaires sains ou malades pour évaluer doses et sécurité du produit
– Phase 2 : malades volontaires pour tester efficacité et tolérance
– Phase 3 : malades volontaires pour tester vis-à-vis traitement de référence
– Phase 4 : population générale de malades, après AMM
Le malade partenaire de la recherche
Traitement de première ligne = premier traitement après le diagnostic
Protocoles de recherche clinique, études cliniques, essais thérapeutiques, protocoles de recherche biomédicale, autant de termes qu’utilisent les médecins quand ils vous proposent de participer à ces avancées indispensables dans le traitement du myélome. En France, l’Intergroupe Francophone du Myélome (IFM) est un groupe très actif de médecins spécialisés dans la prise en charge du myélome multiple et à l’origine de nombreuses études reconnues au niveau international pour les progrès qu’elles apportent.

Des bénéfices pour tous les malades

En aucun cas, il ne s’agit de transformer le malade en « cobaye » sur lequel vont être testées de nouvelles drogues ou autres molécules. Il s’agit au contraire de proposer au malade une prise en charge et une surveillance optimales, avec un bénéfice non seulement individuel, mais aussi collectif.

 

–    Bénéfice individuel. Les malades reçoivent les meilleurs traitements disponibles dans un cadre très rigoureux de recherche, de contrôle et de suivi. Les protocoles visent toujours à tester une amélioration des traitements, et généralement un traitement de référence validé et approuvé, est comparé à un traitement qui apportera un plus.
Autre avantage pour le malade : la participation à une étude est très réglementée. Quand un malade est traité dans un protocole de recherche, il signe un consentement écrit, impliquant un accès précis à l’information. Avant de signer, il a tout le temps de réfléchir avec sa famille et de demander des informations complémentaires aux médecins. La participation d’un malade à ces protocoles n’entrave ni sa liberté de se retirer, ni sa propre implication dans sa maladie. Le refus de participer ne prive pas, bien sûr, le malade de l’accès aux meilleurs soins, et à une surveillance optimale, tels qu’ils sont définis par le Plan cancer.

 

–    Bénéfice collectif : tous les malades sont encouragés à participer aux études, car c’est uniquement à travers ces protocoles de recherche biomédicale nationaux et internationaux que progressent les traitements non seulement dans le myélome, mais aussi dans tous les autres cancers. Pour disposer des résultats le plus vite possible, ces études sont de plus en plus souvent multicentriques, réalisées simultanément dans plusieurs hôpitaux en France et à l’étranger.

 

Une évaluation comparative rigoureuse

Quand un malade, ou un volontaire sain, accepte de rentrer dans un essai thérapeutique, il est informé très précisément du déroulement de l’étude, des objectifs, des contraintes du protocole concernant la surveillance et les examens complémentaires, des risques éventuels, etc.

 

Lorsqu’il s’agit d’une étude comparant un nouveau traitement à un traitement contrôle de référence, le malade ne sait généralement pas lequel des traitements il va recevoir. En effet, l’étude ne sera valable et reconnue comme preuve scientifique, que si l’on est sûr que les résultats observés sur l’efficacité ou la tolérance sont bien dus aux seuls traitements. C’est pourquoi, tous les biais doivent être éliminés.
Ainsi, pour que les groupes soient comparables, on pratique une randomisation, c’est-à-dire que les malades sont répartis par tirage au sort dans l’un ou l’autre groupe. Ils ne savent pas, jusqu’à la fin de l’essai, quel traitement ils reçoivent. Seul, le médecin connaît le traitement reçu par le patient. Il s’agit alors d’une étude en simple aveugle.

 

Lorsque, pour garantir leur objectivité, les médecins ne connaissent pas non plus la répartition des traitements, on parle d’étude en double aveugle. Les deux médicaments sont conditionnés de la même façon et ils sont numérotés. Chaque numéro correspond au traitement d’un patient, et seul le laboratoire  initiateur de l’étude connaît le traitement attribué, lors du tirage au sort, à un numéro, donc à un malade.

 

Les congrès médicaux
Chaque année de grands congrès médicaux accueillent des hématologues venus du monde entier pour présenter les résultats des grandes études cliniques, et les dernières avancées de leurs recherches. En effet, à l’heure d’Internet, rien ne remplace les échanges directs dans les sessions et les couloirs des congrès, ainsi que les discussions autour des résultats d’études. Grâce à cette recherche très dynamique dans le myélome 3 molécules nouvelles sont arrivées récemment sur le marché, et de nombreuses molécules sont en cours d’évaluation, dont certaines sont déjà en phase 3. La tendance actuelle est plutôt de les associer tout de suite avec des molécules actives comme le bortézomib ou le lénalidomide.
ATU : Autorisation Temporaire d’Utilisation
Autorisation permettant aux malades d’avoir un accès précoce aux médicaments avant ou hors AMM (Autorisation de Mise sur le Marché).
– ATU nominative : elle est demandée par un médecin pour un malade donné, pour un médicament dont le développement en est encore en phase 2. La demande est adressée par la pharmacie de l’hôpital à l’AFSSAPS qui la transmet au laboratoire pharmaceutique. Après expertise du dossier, l’AFSSAPS donne, ou non, un avis favorable à l’hôpital pour la durée du traitement.
– ATU de cohorte : elle est demandée pour des malades répondant à certains critères, et qui sont traitées et surveillées selon un protocole établi par l’AFSSAPS et le laboratoire. Elle s’adresse à un médicament, dont le développement est en phase 3, avec un dossier d’AMM en préparation.
Le produit est alors disponible à la pharmacie de l’hôpital. La durée des ATU de cohorte est d’un an, renouvelable.
Dr Marion Meney
Date de publication : 02-10-2007 - Date de mise à jour : 15-02-2013